Etwa 2022 SMA-Patienten konnten von dem Medikamentenprogramm profitieren. Wir haben Prof. dr hab. n. Med. Anna Kostera-Pruszczyk, Leiterin der Abteilung und Klinik für Neurologie der Medizinischen Universität Warschau

Wir haben kürzlich in Polen ein Medikamentenprogramm für Patienten mit SMA durchgeführt. Verwenden es alle Patienten oder gibt es andere, die keinen Zugang dazu haben?

Das Medikamentenprogramm für Patienten mit spinaler Muskelatrophie läuft seit Januar 2022, wurde aber aufgrund der notwendigen Verfahren erst im April desselben Jahres gestartet. Gemäß den Bestimmungen des Programms haben unsere Ärzte das Recht, alle Patienten mit SMA zu behandeln:es gibt keine Einschränkungen, weder aufgrund der Art der Erkrankung noch des Alters des Patientena. Dies ist eine hervorragende Situation, denn ohne SMA-Behandlung würde diese Krankheit fortschreiten, während wir bereits aus klinischen Studien und unseren ersten Erfahrungen wissen, dass das von uns verabreichte Medikament Patienten das Leben rettet, ihre Motorik und Leistungsfähigkeit verbessert.

Wie viele Personen wurden von dem Drogenprogramm abgedeckt?

Wir kennen die genaue Zahl der SMA-Patienten in Polen nicht. Das Register, das seit vielen Jahren in der von mir betreuten Klinik geführt wird, zeigt, dass wir derzeit über 800 registrierte Patienten haben, schätzungsweise sind es insgesamt etwa 1000 Patienten (im Vergleich zu anderen europäischen Ländern). auf Platz 2 oder 3 - obwohl es Länder gibt, die 2 Jahre früher als wir Zugang zu dem Medikament hatten. Dies ist ein Beweis für die enormeMobilisierung von Neurologen und Kinderneurologenund den außerordentlich effizienten Verfahrensablauf zur Aufnahme von Patienten in das Arzneimittelprogramm. Es ist ein großer Erfolg.

Nun, wie kam es, dass das Medikamentenprogramm so schnell gestartet wurde und dieser Erfolg in so kurzer Zeit erzielt wurde?

Wahrscheinlich stellen wir alle diese Frage im Stillen. Ich denke, mehrere Elemente haben funktioniert. Zunächst einmal war sich die medizinische Gemeinschaft bewusst, dass die spinale Muskelatrophie eine sehr ernste, fortschreitende Krankheit ist, für die es bisher keine Heilung gab. Und plötzlich erschien eine mächtige Waffe zur Bekämpfung von SMA - jeder Arzt träumt von einer solchen Situation. Du musstest es benutzen.

Zweitens: Wir hatten eine gut organisierte Patientenstiftung, die einen großen Beitrag zur Verbreitung des Wissens über SMA geleistet hat, undauch bei der Organisation einer frühen Behandlung – bevor das erstattungsfähige Medikament in Polen auftauchte, schickte die SMA-Stiftung viele Patienten ins Ausland, was uns auch unsere ersten Erfahrungen mit der neuen Behandlung ermöglichte.

Ich muss auch betonen, dass seitens des Gesundheitsministeriums und des Nationalen Gesundheitsfonds viel guter Wille vorhanden war, dank dem die Verfahren schnell und effizient eingeleitet wurden. Wirklich jeder hat alles getan, um das Medikamentenprogramm für SMA-Patienten so schnell wie möglich zum Laufen zu bringen. Es ist für uns alle eine große Genugtuung, zumal wir die Ergebnisse dieser Behandlung sehen können.

Die Effekte sollen spektakulär sein…

Ja. Wenn ich von einem an SMA erkrankten Erwachsenen höre (weil ich in meiner Klinik nur Erwachsene und ältere Kinder behandle), dass er zum ersten Mal in seinem Leben den Mut hat, Pläne zu schmieden, und bei Folgebesuchen höre ich, dass er diese Pläne umsetzt , es ist wirklich, nach mehreren Jahrzehnten der Beobachtung von Patienten, deren Zustand sich unvermeidlich verschlechterte, ist dies eine erstaunliche Veränderung.

Die Wirkung der Behandlung ist spektakulär, obwohl man sie natürlich gut verstehen muss. Geben wir das Medikament einem Kleinkind, das noch keine oder nur wenige Symptome hat, ist die Besserung hervorragend – das Kind, das genetisch zu einem sehr schweren Krankheitsverlauf „verdammt“ war, entwickelt sich richtig undim Spielplatz ist keine Unterscheidung von gesunden Altersgenossen.

Bei älteren Menschen mit fortgeschrittener Erkrankung wird es nicht möglich sein, die durch SMA verursachten Veränderungen rückgängig zu machen, aber wir können die Hemmung des Fortschreitens der Krankheit sehen, die bereits ein Erfolg ist, sowie die Verbesserung, die zunimmt mit nachfolgenden Dosen des Medikaments.

Welche Veränderungen in ihrer Funktionsfähigkeit bemerken Patienten? Verbessert sich ihre Lebensqualität?

Ja, man kann es mit bloßem Auge sehen. Manchmal ist es das Anheben der Tasse, manchmal kann sich eine Person, die noch alleine geht, innerhalb einer bestimmten Zeit 30-50 Meter weiter bewegen. Das sind Errungenschaften, die für einen gesunden Menschen wie eine Kleinigkeit erscheinen, aber für jemanden, dessen Krankheit bisher sehr begrenzt war, eine enorme Verbesserung der Lebensqualität darstellen.

Es gibt noch einen weiteren Aspekt, der nicht vergessen werden sollte: Fast jeder mit SMA benötigt die Pflege eines geliebten Menschen. Die Verbesserung seines Zustands bedeutet, dass die Pflegekraft nun wieder arbeiten oder sich um ihre eigene Gesundheit kümmern kann.

Wie sollte die koordinierte Versorgung eines Patienten mit SMA aussehen, welche Spezialisten sollten in die Behandlung dieser Erkrankung einbezogen werden?

Die koordinierte Versorgung eines Patienten mit SMA bedeutet, dass viele Spezialisten benötigt werden. Obwohl die Krankheit bei der spinalen Muskelatrophie nur die Muskeln betrifft,verursacht der Muskelschwund tatsächlich Störungen vieler lebenswichtiger Funktionen . Der Patient benötigt eine Rehabilitation, vielleicht eine hochspezialisierte orthopädische BehandlungBeatmungspflege, Lungenpflege - einschließlich der Unterstützung eines Beatmungsgeräts, möglicherweise Ernährung, Logopädie, phoniatrische, pädagogische Versorgung - können endlos geändert werden. Das führt dazu, dass der Patient von Tür zu Tür geht, was nicht nur während der Pandemie, sondern gerade jetzt schwierig ist.

Wir träumen davon, die Anzahl der notwendigen Besuche zu reduzieren. Wir möchten den Patienten von der Last befreien, Termine mit anderen Spezialisten aus der Familie zu vereinbaren,wir möchten, dass der Patient von jemandem betreut wird, der umfassende Kenntnisseüber die Bedürfnisse des Patienten hat. Vorerst wird diese Rolle zumindest teilweise vom Arzneimittelprogramm erfüllt, da ein Teil der Beratung in den Besuchen im Zusammenhang mit der Verabreichung des Arzneimittels enth alten ist.

Gibt es eine Chance, dass die koordinierte Versorgung bald eingeführt wird?

Natürlich gibt es eine Chance. Die SMA-Community ist eine Gruppe von Menschen, die das Wort „unmöglich“ sehr ablehnen. Wir sind uns jedoch bewusst, dass die personellen Ressourcen des polnischen Gesundheitssystems unzureichend sind. Ein optimales Modell der integrierten Versorgung lässt sich gerade in der aktuellen Situation nicht in wenigen Monaten aufbauen.

Die Abschottung des Landes war notwendig und hat uns vor Erkrankungen bewahrt, erschwerte den Patienten aber sicherlich den Zugang zur täglichen ambulanten Rehabilitation. Bisher wurde das Programm trotz Pandemie umgesetzt, Medikamente verabreicht – das war unsere Priorität. Wir wissen noch nicht, was die nächsten Monate bringen werden, aber wir werden sicherlich alles tun, damit sich der Zustand der Patienten mit SMA verbessert.

Vielen Dank für das Interview.

Unser ExperteProf. dr hab. n. Med. Anna Kostera-Pruszczyk, Leiterin der Abteilung und Klinik für Neurologie der Medizinischen Universität Warschau.

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Erbkrankheiten